ABD Sağlık ve Sosyal Hizmetler Bakanlığı, hastadan hastaya değişen genetik mutasyonlara göre tasarlanan bireysel gen düzenleme tedavileri için taslak endüstri rehberi yayımladı. CMS de eyalet Medicaid programlarını üreticilerle müzakere için bir araya getiriyor.
Amerika Birleşik Devletleri Sağlık ve Sosyal Hizmetler Bakanlığı (HHS), Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) aracılığıyla, nadir genetik hastalığı olan hastaları tedavi etmek üzere tasarlanan kişiselleştirilmiş gen tedavilerini geliştirmek ve onaylamak isteyen sponsorlara yardımcı olacak bir taslak endüstri rehberi yayımladı.
‘Individualized Human Genome Editing Products: Considerations for BLA Submission and Postapproval Management’ başlıklı rehber, bireyselleştirilmiş gen düzenleme (GE) ürünleri için Biyolojik Ruhsat Başvurularının (BLA) sunulması ve yönetilmesine dair net bir düzenleyici çerçeve sunuyor.
HHS Bakanı Robert F. Kennedy Jr. yaptığı açıklamada, ‘Nadir genetik hastalıklarla karşı karşıya olan aileler, tanılarını paylaşan hasta sayısı ne kadar az olursa olsun daha fazla tedavi seçeneğini hak ediyor’ dedi ve bilim insanlarının kişiselleştirilmiş tedaviler geliştirmesi ile hastaların bunlara erişmesi için yol temizlediklerini, katı güvenlik ve etkinlik standartlarını koruyacaklarını belirtti.
FDA’nın görevdeki Komiseri Kyle Diamantas da ‘Nadir genetik hastalığı olan hastalar için tek beden herkese uyar yaklaşımı işe yaramıyorsa, düzenlemede de öyle olmamalı’ ifadesini kullandı. Diamantas, rehberin sponsorlara her hastanın benzersiz genetik yapısına göre uyarlanmış tedaviler geliştirme konusunda düzenleyici netlik sağladığını, aynı zamanda altın standart bilimi koruduklarını söyledi.
Bazı nadir hastalıklar, hastadan hastaya farklılık gösteren genetik mutasyonlardan kaynaklanıyor; bu nedenle tek bir tedavi aynı hastalığa sahip herkes için işe yaramayabiliyor. Bireyselleştirilmiş GE tedavileri her hastının spesifik genetik varyantını hedefleyecek şekilde tasarlanıyor. Sponsorlar, tedavi ettiği her hastada biraz farklı görünebilecek bir terapinin onayını nasıl alacakları konusunda net FDA rehberliği talep etmişti. Yeni rehber, birden çok hastaya özgü ürün varyantını kapsayabilecek bir BLA’nın nasıl yapılandırılacağını ve onay sonrası yeni varyantların nasıl verimli biçimde ekleneceğini açıklıyor.
FDA Biyolojik Değerlendirme ve Araştırma Merkezi Direktörü Karim Mikhail, rehberin bireyselleştirilmiş tedavilerin geliştirilmesine destek için kritik bir adım olduğunu ve şu anda tedavisi olmayan ultra-nadir durumları olan hastaların dahi yaşamı değiştirebilecek terapilere daha verimli erişebilmesini sağlamayı hedeflediğini söyledi.
Erişim tarafında da adım atıldı. Medicare ve Medicaid Hizmetleri Merkezleri (CMS) Yöneticisi Dr. Mehmet Oz, ‘Bir tıbbi atılım, hastalar ona ulaşabiliyorsa anlam taşır’ dedi ve CMS’in eyalet Medicaid programlarını, yaşamı değiştiren tedavileri ulaşılabilir kılmak için ilaç üreticileriyle müzakere etmeye birlikte getirdiğini belirtti. Önümüzdeki aylarda CMS, modelin kapsamını genişletecek ve müzakerelerin bir tedavi FDA onayı aldıktan sonra daha erken başlamasını sağlayacak bir başvuru çağrısı yayımlayacak; halihazırda onaylı tedaviler için de başvurular kabul edilecek.