FDA, cerrahi riski yüksek tendon kılıfı dev hücreli tümör (TGCT) yetişkin hastaları için günlük oral 50 mg pimicotinib'i onayladı. Faz 3 MANEUVER denemesinde 25. haftada tümör yanıtı yüzde 56 iken plaseboda yüzde 3,2 idi.
ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), eklem çevresindeki nadir iyi huylu tümörler olan tendon kılıfı dev hücreli tümörü (TGCT) için günlük tek tablet pimicotinib’i onayladı. Cerrahinin işlev kaybı ya da ciddi sakatlık riski taşıdığı yetişkin hastalarda sistemik tedavi seçeneği sunan ilaç, Pimjetmi adıyla EMD Serono (Merck KGaA) tarafından satılacak.
TGCT, eklem zarı ve tendon kılıflarında gelişen, kanser olmayan ancak ağrı, şişlik ve eklem hareket kaybına yol açarak günlük yaşamı ciddi biçimde bozabilen seyrek bir tümördür. Klinikte cerrahi standart tedavi olmakla birlikte, tümörün konumu nedeniyle ameliyatın beklenen fayda sağlamayacağı hastalar için şimdiye kadar seçenekler son derece sınırlıydı.
Onayın dayanağı, üç ülkede yürütülen ve hasta sayısı 94 olan MANEUVER adlı faz 3 denemedir. Hastalar ikiye bir oranında pimicotinib ya da plaseboya atandı. 25. haftada, tedaviyi verenlerin kör değerlendirmeye göre yüzde 56’sında tümör küçülürken plasebo grubunda bu oran yüzde 3,2 kaldı. Yanıt süresi ortalaması izlem süresince hesaplanamayacak kadar uzundu; yanıt verenlerin yüzde 91’inde yanıt en az altı ay, yüzde 77’sinde en az on iki ay sürdü.
Tümör küçülmesinin yanı sıra hastaların kendi bildirimlerine dayalı ölçümlerde de iyileşme gözlendi: Etkilenen eklemin hareket açıklığı arttı, en şiddetli ağrı skoru geriledi ve fiziksel işlev skorları yükseldi.
İlacın en sık görülen yan etkileri kaşıntı, döküntü, yüz ve göz kapağı çevresi ödem, yorgunluk, bulantı, baş ağrısı ve bacaklarda ödem oldu. Kreatin fosfokinaz ve karaciğer enzimleri gibi laboratuvar değerlerinde artışlar sık görüldü; etikette karaciğer toksisitesi ve gebelikte fetüs riskine ilişkin uyarılar yer alıyor. Tavsiye edilen doz, gıda ile birlikte ya da tek başına alınan günde bir kez 50 miligram.
İnceleme, FDA’nın uluslararası ortak düzenleyicilerle eşzamanlı değerlendirme yaptığı Project Orbis çerçevesinde yapıldı. İlaç daha önce Çin’de (Aralık 2025), Kanada’da (Haziran 2026) ve İsviçre’de (Ekim 2026) aynı endikasyon için onaylanmıştı. Uzmanlar, yeni tedavinin cerrahi dışı seçeneği olan bu hasta grubunda ağrı ve işlevsellik açısından anlamlı bir boşluğu doldurduğunu, ancak uzun dönem güvenlik izlemesinin sürdüğünü belirtiyor. TGCT dünya genelinde yaklaşık yüz binde bir-iki kişide görülüyor ve çoğu olguda 35-50 yaş arası yetişkinleri etkiliyor.