Amgen'ın dazodalibep'i, 648 hastalık OASIZ-301 faz 3 çalışmasında Sjögren hastalığının sistemik aktivitesini plasebodan anlamlı oranda azalttı; etki dördüncü haftada başladı. Sonuçlar ACR kongresinde geç sunum olarak paylaşılacak; ruhsat takvimi açıklanmadı.
Bağışıklık sisteminin salya ve gözyaşı bezlerini hedef alıp tüm vücudu etkileyen Sjögren hastalığında, ABD’de onaylı ilaç bulunmuyor. Bu boşluğa yönelik geliştirilen deneysel bir tedavi, üçüncü faz anahtar denemesinde sistemik hastalık aktivitesini istatistiksel olarak anlamlı biçimde azalttı. Amgen’ın açıkladığı sonuçlara göre CD40L antagonisti dazodalibep, hem dört haftada bir hem de on iki haftada bir uygulanan rejimlerde birincil son noktayı karşıladı.
OASIZ-301 adlı çalışmaya, orta-ileri sistemik aktivite gösteren 648 Sjögren hastası alındı; hastaların ortalama başlangıç ESSDAI skoru 10,2’ydi. Kırk sekizinci haftada, 1.500 miligramlık dört haftalık rejimi alan 217 hastada skor ortalama 5,6 puan gerilerken plaseboda düşüş 3,8 puanda kaldı; fark 1,8 puan ve istatistiksel olarak anlamlıydı. On iki haftalık 3.000 miligram rejiminde de 5,2 puanlık gerileme gözlendi ve bu kol da plasebodan anlamlı biçimde iyiydi. Tedavi etkisi dördüncü haftadan itibaren görüldü ve çalışma sonuna dek korundu.
Sjögren hastalığı, yaygın kuruluk belirtilerinin ötesinde şiddetli yorgunluk, kronik ağrı, organ tutulumu, sinir hasarı ve lenfoma riski artışına yol açabiliyor. Deneysel ilaç, T ve B hücreleri arasındaki bağışıklık sinyalizasyonuna aracılık eden CD40L proteinini bloke eden bir füzyon proteini. Şirket, sonuçların ABD Romatoloji Koleji’nin (ACR) 2026 kongresinde geç sunumlar oturumunda da paylaşılacağını bildirdi.
Hastaların kendi bildirimlerine dayalı ikincil ölçümlerde dört haftalık rejim kuruluk şikayetlerinde de plaseboya kıyasla anlamlı iyileşme sağladı. En sık görülen yan etkiler nezle, idrar yolu enfeksiyonu, yüksek tansiyon ve infüzyon reaksiyonları oldu; ciddi yan etkiler ve tedaviyi bırakmaya yol açan olaylar üç grupta dengeliydi. Şirket, kan pıhtısı ya da fırsatçı enfeksiyon dengesizliği bildirilmediğini, kanser görülme sıklığının düşük ve gruplar arasında benzer olduğunu aktardı.
Geliştirme programı sürüyor: Belirgin şikayeti olan ama sistemik aktivitesi düşük hastalarda OASIZ-303 çalışması yürütülüyor; katılımcıların uzun süreli izlendiği açık etiketli bir uzatma çalışması da devam ediyor. Şirket açıklamasında ruhsat başvurusu için takvim vermedi; uzmanlar, tam sonuçların hakemli yayımlanmasının ve bağımsız değerlendirmenin beklendiğini, tedavinin henüz onaylı olmadığını vurguluyor.
Sjögren, dünya genelinde tahminen milyonlarca kişiyi etkileyen ve çoğunluğu kadınlar olmak üzere genellikle 40 yaş üstünde tanı alan otoimmün bir hastalık. Mevcut uygulamada ağız kurulğu ve göz kuruluğu için semptomatik destek ve sistemik tutulumda bağışıklık baskılayıcı denemeler kullanılıyor; uzmanlar yeni verinin hastalığa özgü ilk tedavi adayı anlamına geldiğini, ancak klinik kullanımın onay sürecine bağlı olduğunu belirtiyor.