Palvella Therapeutics, mikrokistik lenfatik malformasyonlar için geliştirdiği topikal rapamisin jelinin yeni ilaç başvurusunun FDA tarafından kabul edildiğini ve öncelikli inceleme hakkı kazandığını duyurdu. Karar için hedef tarih 28 Şubat 2027; ilaç bu ömür boyu süren hastalık için onay alabilecek ilk tedavi olabilir.
ABD Gıda ve İlaç Dairesi’nin (FDA), mikrokistik lenfatik malformasyonlar için geliştirilen QTORIN rapamisin jelinin yeni ilaç başvurusunu (NDA) kabul edip öncelikli incelemeye aldığı duyuruldu. Şirket Palvella Therapeutics’in 28 Ekim tarihli açıklamasına göre FDA, başvuruyu kabul edip öncelikli inceleme hakkı verdi ve karar için 28 Şubat 2027 tarihini hedef karar tarihi (PDUFA) olarak belirledi.
Mikrokistik lenfatik malformasyonlar, lenfatik damarların anormal gelişimiyle ortaya çıkan, ömür boyu süren ve ABD’de teşhisli 30 binden fazla çocuk ve yetişkini etkilediği tahmin edilen nadir bir hastalık. Yoğun ağrı, sızıntı ve görünüme ilişkin şikâyetlerle seyreden hastalığın bugün FDA onaylı bir tedavisi bulunmuyor; QTORIN rapamisin onay alırsa bu alanda ilk onaylı terapi olabilir.
Ürün, cilde uygulanan yüzde 3,9’luk anhidr rapamisin jeli. Rapamisin, vücutta lenfatik damar büyümesini tetikleyen sinyal yolunu hedefleyen bir molekül olarak biliniyor; topikal formülasyon ise etken maddenin sistemik dolaşıma geçişini sınırlandırma amacı taşıyor.
Başvuruyu destekleyen ana kanıt, ilacın pivotal yani ana kayıt çalışması olan Faz 3 SELVA çalışması. Çalışmada önceden tanımlanmış altı etkinlik sonlanımının tümünde yüksek düzeyde istatistiksel anlamlılık elde edildi (hepsi p<0,001); etkinlik değerlendirme dönemini tamamlayan 6 yaş ve üzeri katılımcıların yüzde 95’inde birincil sonlanım ölçütünde iyileşme görüldü.
Güvenlik tarafında jel SELVA’da iyi tolere edildi; ilaca bağlı ciddi yan etki bildirilmedi ve tüm katılımcılarda, tüm ölçüm zamanlarında sistemik rapamisin düzeyleri 2 ng/mL’nin altında kaldı. Başvuru ayrıca Atılım Tedavi (Breakthrough Therapy) unvanına yol açan Faz 2 sonuçlarını ve hastalıkta etik dışı kullanıma ilişkin yayımlanmış literatürü de kapsıyor.
Palvella, ciddi nadir cilt hastalıkları ve vasküler anomalilere, bunlardan FDA onaylı tedavisi bulunmayanlara odaklanan klinik aşamadaki bir biyofarmasötik şirket olarak tanımlanıyor. Şirket, olası bir ABD lansmanı için deneyimli ticari liderlik, yerleşik tıbbi işler ve hasta hizmetleri kapasitesi hazırladığını bildiriyor.
Öte yandan FDA’nın öncelikli inceleme statüsü, ciddi hastalıklarda önemli terapötik ilerleme potansiyeli taşıyan başvurulara tanınan hızlandırılmış bir değerlendirme takvimi anlamına geliyor; hedef tarihin onay garantisi olmadığı da not edilmesi gereken bir nokta.