Akciğer sarkoidozlu 268 hastada yürütülen EFZO-FIT Faz 3 denemesinin sonuçları bugün The Lancet Respiratory Medicine'da yayımlandı. İnceleme ilacı efzofitimod, ana hedef olan steroid dozu azaltmada plasebodan anlamlı fark yaratmadı; ancak akciğer belirtileri, yorgunluk ve genel sağlık ölçülerinde çok sayıda hasta bildirimli sonucu iyileştirdi ve akciğer fonksiyonunu korudu.
Akciğer sarkoidozu — bağışıklık sisteminin organlarda granülom adı verilen iltihap kümeleri oluşturduğu, tahminen 160 bin Amerikalı’yı etkileyen hastalık — için bugüne dek yapılmış en büyük girişimsel randomize kontrollü denemenin sonuçları, The Lancet Respiratory Medicine dergisinde yayımlandı.
EFZO-FIT adlı küresel Faz 3 çalışma, orta ve ağır akciğer sarkoidozlu 268 hastayı kapsadı. Hastalar 48 hafta boyunca 3,0 mg/kg ve 5,0 mg/kg dozlarında efzofitimod ya da plasebo aldı; çalışmanın ilk 12 haftasında protokole bağlı bir steroid azaltma takvimi izlendi.
Sonuç iki yönlü: Efzofitimod, 48. haftada günlük oral kortikosteroid dozundaki değişim bakımından ana sonlanım noktasını karşılayamadı; yani steroid azaltımında plasebodan istatistiksel olarak anlamlı fark sağlamadı. Bununla birlikte çalışmadaki tüm hastaların büyük bölümünün müdahale süresi boyunca ciddi ölçüde daha düşük steroid dozlarıyla idare edilebildiği gözlendi.
Öte yandan 5,0 mg/kg doz, önceden tanımlanmış çok sayıda hasta bildirimli sonuçta — akciğere özgü King’s Sarcoidosis Questionnaire skoru, Yorgunluk Değerlendirme Ölçeği, genel sağlık skoru ve steroid tamamen bırakılırken akciğer skoru iyileşmesi — plaseboya kıyasla 48. haftada klinik yarar gösterdi. Tedavi, zorlu vital kapasite ile ölçülen akciğer fonksiyonunu korudu ve önceki çalışmalarla tutarlı bir güvenlik profiliyle genellikle iyi tolere edildi.
Yayının başyazarı, Cleveland Clinic Akciğer Bilimleri bölümü başkanı Dr. Daniel Culver, bulguları şöyle değerlendirdi: ‘Akciğer sarkoidozunda şimdiye yapılmış bu en büyük girişimsel randomize kontrollü denemenin bulguları, hastaların steroidlerle nasıl uygun biçimde yönetilebileceğine dair anlayışımızda önemli bir ilerleme ve sarkoidoz hastalarını tedavi etme ile bu popülasyonda yeni tedavileri değerlendirme biçimimizde olası bir paradigma değişimi yaratacak.’
Şirket aTyr Pharma, sonuçların ilacın farklılaşmış klinik profilini güçlendirdiğini ve akciğer sarkoidozunda geliştirmenin sürdüğünü bildirdi; ilaç ayrıca skleroderma ilişkili interstisyel akciğer hastalığında Faz 2 aşamasında.
Kritik bir not: Ana sonlanım noktasının kaçmış olması, ilacın onay yolunda önemli bir engel anlamına geliyor. Uzmanlar hasta bildirimli sonuçlardaki iyileşmelerin anlamlı olduğunu, ancak düzenleyici onay için doğrulayıcı kanıtın gerekeceğini vurguluyor. Efzofitimod şu anda araştırma aşamasında bir ilaç ve bu endikasyonda onaylı değil.