FDA, Inovio'nun tekrarlayan solunum yolu papillomatozu için geliştirdiği DNA tabanlı immünoterapi INO-3107'yı (Voceryq) onayladı. Karar şirketin ilk onaylı ürünü oldu; hisseler yüzde 200'den fazla yükseldi.
Amerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), Inovio Pharmaceuticals şirketinin tekrarlayan solunum yolu papillomatozu (recurrent respiratory papillomatosis) adlı nadir hastalığa yönelik tedavisini onayladı. Şirketin ilk onaylı ürünü olan INO-3107, Voceryq ticari adıyla pazarlanacak.
Karar Cuma günü açıklandı; haberin ardından Inovio hisseleri geç işlem seansında yüzde 200’ü aşan yükselişle fırladı.
Tekrarlayan solunum yolu papillomatozu, boğazda ve solunum yollarında siğil benzeri oluşumların tekrar tekrar büyümesiyle seyreden bir hastalık. Genellikle HPV tip 6 ve tip 11 kaynaklı olan bu oluşumlar iyi huylu olsa da tedavi sonrası sık geri dönüyor; hastaların konuşma ve solunumunu etkileyebiliyor ve çoğu hastada defalarca cerrahi müdahale gerektiriyor.
FDA’ya göre Voceryq’nun en sık bildirilen yan etkileri enjeksiyon bölgesi reaksiyonları, baş ağrısı, yorgunluk, yüksek tansiyon, bulantı ve baş dönmesi oldu. Şirketin başvurusu, önceki yıl içinde en az iki cerrahi geçirmiş yetişkinlerde yürütülen erken-orta evre bir çalışmayla desteklendi.
Voceryq, DNA tabanlı bir immünoterapi olarak tanımlanıyor. Inovio Genel Müdürü Jacqueline Shea, Reuters’a verdiği bilgide, geçen yıl bu hastalık için ABD onayı alan ilk ilaç olan Precigen’in Papzimeos’undan farklı olarak Voceryq’nın bağışıklık yanıtını tetiklemek için modifiye virüs değil DNA kullandığını belirtti. Her iki tedavi de HPV tip 6 ve 11’e karşı bağışıklık yanıtı oluşturmayı hedefliyor ancak farklı mekanizmalarla çalışıyor.
Onay, FDA’nın hızlandırılmış onay (accelerated approval) yoluyla verildi. Bu kapsamda Inovio, tedavinin klinik faydasını doğrulamak için onay sonrası doğrulayıcı bir çalışma yürütmek zorunda. Şirket, Voceryq’nın yaklaşık 60 gün içinde sipariş edilebilir hale gelmesini beklediğini, tam ticari lansmanın 2027’nin ilk çeyreğinde planlandığını duyurdu.
Uzmanlar, DNA tabanlı tedaviler alanındaki bu onayın nadir hastalıklara yönelik yeni teknolojik yaklaşımların regülatör onayına ulaştığının önemli bir örneği olduğunu belirtiyor. Ancak hızlandırılmış onayın doğası gereği tedavinin uzun vadeli klinik faydası, doğrulayıcı çalışma sonuçlarına kadar kesinleşmiş sayılmıyor.
Hastalık hakkında bilinen bir diğer nokta, oluşumların kanserli olmamasına karşın bazı nadir durumlarda habis dönüşüm gösterebilmesi ve yaşam kalitesini ciddi biçimde düşürmesi. Uzun süre izlemsiz bırakıldığında solunum yollarını tıkayabilen papillomlar, çocuklarda da görülebiliyor; ancak yeni onay yetişkin hastalarda yürütülen çalışmaya dayanıyor.
Piyasa analistleri, onayın Inovio için bir dönüm noktası olduğunu ve şirketin DNA tabanlı platform teknolojisinin diğer bulaşıcı hastalık ve kanser adaylarında da klinik geliştirme hız kazanabileceğini değerlendiriyor. Inovio, doğrulayıcı çalışmanın ayrıntılarını önümüzdeki aylarda açıklayacağını bildirdi.