Amerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), bağışıklık sisteminin böbreklerin filtreleme birimlerine saldırdığı nadir hastalık birincil membranöz nefropatide ilk kez bu hastalığa özel bir ilacı onayladı. Roche'un Gazyva'sı, iki yıllık bir faz 3 çalışmada standart karşılaştırıcı takrolimusa göre tam remisyonu altı kat daha yüksek oranda sağladı.
Amerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), birincil membranöz nefropati adlı nadir böbrek hastalığının tedavisi için geliştirilen ilk ilacı onayladı. Roche ve Genentech’in geliştirdiği Gazyva (obinutuzumab), hastalığın ilerleme riski taşıyan yetişkinlerinde idrardaki protein kaybının (proteinüri) geriletimesi amacıyla kullanım için onay aldı. Karar, kurumun 13 Kasım 2026 tarihli resmi duyurusuyla açıklandı.
Birincil membranöz nefropati, bağışıklık sisteminin böbreklerdeki minik filtreleme birimleri olan glomerüllere saldırdığı otoimmün bir hastalık olarak tanımlanıyor. Enfleme ve hasar gören glomerüller idrara büyük miktarda protein sızdırıyor; bu durum yüksek kolesterol, yüksek tansiyon, şiddetli ödem, yorgunluk ve ilerleyici durumlarda böbrek yetmezliğine yol açabiliyor. Roche’ın verilerine göre tedavi edilmediği takdirde hastaların yüzde 30’una varan bir bölümü 10 yıl içinde böbrek yetmezliğine ilerliyor. Hastalığın Amerika Birleşik Devletleri’nde yıllık görülme sıklığı yaklaşık 100 bin kişide 1,2 olarak bildiriliyor.
Onay kararının dayanağı, 142 yetişkin hastanın izlendiği MAJESTY adlı faz 3 çalışma oldu. Açık etiketli ve çok merkezli bu çalışmada hastalar iki kola ayrılarak iki yıl boyunca ya Gazyva ya da hastalıkta etiket dışı kullanılan takrolimus aldı. Ana ölçüt, 104. haftada idrar protein-kreatinin oranının gram başına 0,3 gramı aşmaması ve böbrek filtreleme işlevinin kararlı kalması şeklinde tanımlanan tam remisyon oldu.
Sonuçlara göre tam remisyona ulaşan hasta oranı Gazyva kolunda yüzde 36 iken takrolimus kolunda yalnızca yüzde 6 olarak gerçekleşti; fark istatistiksel olarak anlamlı bulundu. Kurum duyurusunda, ilacın proteinüri remisyonu sağlama konusunda karşılaştırıcıya belirgin üstünlük sağladığı belirtildi.
Güvenlik tarafında ilacın etiketinde hepatit B virüsünün yeniden aktifleşmesi ve bağışıklık sistemi zayıf kişilerde nadir görülen ciddi bir beyin enfeksiyonu olan ilerleyici multifokal lökoensefalopati (PML) için kutu uyarısı bulunuyor. Çalışmada en sık görülen yan etkiler infüzyon kaynaklı reaksiyonlar ve üst solunum yolu enfeksiyonu olarak kaydedildi.
Bu onay için Gazyva’ya Atılım Terapisi, Yetim İlaç ve Öncelikli İnceleme statüleri verilmişti. İlaç, daha önce bazı kanser türleri, aktif lupus nefriti ve çocukluk çağında başlayan idyopatik nefrotik sendrom tedavilerinde onaylanmıştı; böylece böbrek hastalıkları alanındaki üçüncü endikasyonuna kavuştu.
Uzmanlar, tam remisyonun böbrek işlevinin korunması ve ciddi komplikasyonların geciktirilmesi için kritik bir adım olduğunu vurguluyor. Yeni tedavinin, bugüne dek onaylı ilaç seçeneği bulunmayan bu hasta grubunda standart bakımı nasıl değiştireceği ise klinik uygulamada izlenecek sorular arasında yer alıyor.